导言：基因编辑（gene editing）是一种上新兴的比较精确的能对生物体基因组特定能够基因进行修饰的一种基因工程技术。基因编辑技术指能够让人类对能够基因进行定点“编辑”，发挥作用对特定碱基片段的修饰。亦同，俄勒冈卫生与科学知识大学的分析其他部门在基因编辑之外有了上新突破。
科学知识家们成功地在活的动物母体编辑了RNA，然后修补后的RNA纠正了一种亚基质的基因，这种亚基质才会导致人们患上一种被称为的兄弟哮喘（Rett syndrome）的骨骼肌系统结核病。
俄勒冈卫生与科学知识大学（Oregon Health & Science University）的分析其他部门在7月末14日将他们的分析进展发表文章在《细胞核分析报告》（Cell Reports）时尚杂志上。
俄勒冈卫生与科学知识大学 Vollum分析所的资深科学知识家、资深作者Gail Mandel耶鲁大学指出，“这是常用可编程RNA编辑来修补骨骼肌结核病活体模型中的的基因的第一个例子，为我们备有了一种不具备一定吸引力的方式。”
的兄弟综合征是一种骨骼肌衰弱性结核病，是由序列MeCP2亚基的基因基因引起的。这种结核病近乎只起因在小孩背上，由于它坐落于X染色体上，估计每1万名活产婴儿中的就有1人此病。
图解简述
在John Sinnamon耶鲁大学的带领下，Mandel和他的合作者一直致力于在RNA水平上修补基因的MeCP2亚基，即核糖，核糖充当信使，随身携带DNA指令来支配亚基质的合成。
其他科学知识家已经常用可编程RNA编辑修补技术，来治疗基因工程活体的肌肥胖症，甚至受试者剥夺。
然而，这是第一次证明该技术在骨骼肌失调之外有希望，这种骨骼肌失调的根源是人脑中的数千种多种不同细胞核特性的基因基因。骨骼肌系统对这项技术提出的挑战比其他肾脏（如肌肉或脾脏）的结核病更大，因为这些肾脏的细胞核异质性要小得多。
这项上新的分析针对并修补了多种细胞核特性的MeCP2亚基，这在科学知识上尚属首次。Mandel指出，“我们在三个多种不同的骨骼肌元群中的修补了MeCP2亚基，所以，如果我们能广泛传播编辑成分，它不才会在整个人脑中的工作。”
该分析的结果显示了50%编辑的一致性，并且MeCP2亚基和异染色质在几个海马骨骼肌元亚型中的不具备可比的相关性。这一结果暗示，通过泌尿系统针头，整个人脑中的的骨骼肌元群应该不具备相似的修补率。通过泌尿系统针头，全盘的行为检验结合MeCP2亚基基本功能和基因表达的定量测是意味著的，并且只能在雄性和雌性Rett综合征活体模型中的进行。在活体中的，每个细胞核只能多少修补的MeCP2，以及只能修补多少骨骼肌元和胶质细胞核来逆转Rett综合征表现型尚不相符。
雄鼠海马体针头Mecp2后Mecp2 RNA的高效编辑
此前由爱丁堡大学比尔里安·伯德（Adrian Bird）耶鲁大学他组织的不具备里程碑含意的分析暗示，在老鼠背上逆转类似的兄弟的症状是意味著的，这暗示在人背上也有意味著。
虽然俄勒冈卫生与科学知识大学的分析暗示RNA修补有希望作为概念的证
完整出处：
John R. Sinnamon, Susan Y. Kim 4, Jenna R. Fisk, et.al. In Vivo Repair of a Protein Underlying a Neurological Disorder by Programmable RNA Editing. Cell Reports VOLUME 32, ISSUE 2, 107878, JULY 14, 2020
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